FDA phê duyệt loại thuốc đầu tiên trị gan nhiễm mỡ

Thuốc rezdiffra (resmetirom) vừa được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt, để điều trị cho người lớn mắc bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) với sẹo gan (xơ hóa) từ trung bình đến nặng.

NASH là gì?

NASH - còn được gọi là viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASH), là do sự tích tụ chất béo trong gan, thường xảy ra khi thừa cân hoặc béo phì. NASH là kết quả của sự tiến triển bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu (NAFLD) tiến triển. Tình trạng này phát triển khi chất béo tích tụ trong gan, gây viêm và tổn thương mô theo thời gian có thể dẫn đến xơ hóa (sẹo gan). Nó có thể tiến triển thành xơ gan hoặc mất chức năng gan (cần phải ghép gan).

NASH thường liên quan đến các vấn đề sức khỏe khác như huyết áp cao và bệnh tiểu đường loại 2. Theo ước tính, tại Hoa Kỳ, khoảng 6-8 triệu người mắc NASH với sẹo gan ở mức độ trung bình đến nặng. Con số này dự kiến sẽ tăng lên.

Ban đầu, NASH có thể được kiểm soát bằng cách điều chỉnh lối sống, bao gồm chế độ ăn kiêng (chẳng hạn như chế độ ăn ít calo) và tập thể dục với mục tiêu chung là giảm cân; giảm hoặc loại bỏ việc tiêu thụ rượu và các loại thuốc để kiểm soát các vấn đề sức khỏe mạn tính khác như bệnh đái tháo đường type 2 hoặc tăng cholesterol.

Tuy nhiên, đây cũng là thách thức để đạt được và duy trì đối với nhiều bệnh nhân. Phát triển các phương pháp điều trị mới cho NASH là bắt buộc, do hiệu quả hạn chế của các loại thuốc hiện có, trong việc ngăn chặn hoặc đảo ngược sự tiến triển của bệnh. Các phương pháp điều trị bằng dược phẩm là vô cùng cần thiết vì không có liệu pháp dược lý nào khác được FDA chấp thuận.

Việc phê duyệt resmetirom là một bước ngoặt trong việc quản lý NASH, loại bệnh gan phổ biến nhất trên thế giới. Đây là phương pháp điều trị đầu tiên có tác dụng đối với bệnh viêm gan nhiễm mỡ cũng như bệnh xơ hóa - có ý nghĩa lâm sàng, đặc biệt khi giai đoạn xơ hóa có liên quan đến biến chứng ở những người mắc NASH.

Resmetirom cho thấy kết quả thử nghiệm ấn tượng đối với người bệnh gan nhiễm mỡ

Trong một thử nghiệm lâm sàng quan trọng ở giai đoạn cuối được công bố trên Tạp chí Y học New England, các nhà khoa học đã chỉ định ngẫu nhiên 966 người mắc NASH chia làm ba nhóm: Nhóm uống1 viên thuốc resmetirom 80 mg, nhóm dùng 1 viên resmetirom 100 mg và nhóm dùng giả dược hàng ngày, trong một năm. Tất cả những người tham gia cũng bị xơ hóa nhưng chưa tiến triển đến xơ gan.

Vào cuối giai đoạn nghiên cứu, 30% bệnh nhân dùng liều resmetirom cao hơn đã giảm NASH ít nhất 2 điểm trên thang mức độ nghiêm trọng 8 điểm và tình trạng xơ hóa không xấu đi so với khoảng 10% ở nhóm dùng giả dược. Tình trạng xơ hóa cũng cải thiện đáng kể ở 26% bệnh nhân dùng liều 100 mg và 24% số người dùng liều 80 mg, so với 14% ở nhóm dùng giả dược.

Về mặt hiệu quả, resmetirom không chỉ ngăn ngừa sự tiến triển của bệnh mà còn đảo ngược quá trình xơ hóa. Do đó, các bác sĩ có thể bắt đầu sàng lọc những bệnh nhân có nguy cơ cao mắc NASH và xơ hóa sớm hơn, để họ có thể ngăn chặn sự tiến triển của xơ hóa, trước khi bị tổn thương gan nghiêm trọng và không thể phục hồi.
Thuốc resmetirom được coi như một phương pháp điều trị NASH có khả năng thay đổi đáng kể các hướng dẫn điều trị và cách tiếp cận tổng thể để quản lý bệnh.

Resmetirom có thể kích hoạt các sửa đổi trong hướng dẫn, khuyến khích sàng lọc chăm sóc ban đầu về NASH ở những bệnh nhân có nguy cơ cao và có khả năng thay đổi thời gian cũng như tiến trình điều trị chứng xơ hóa. Điều này có thể dẫn đến sự thay đổi chủ động theo hướng ngăn chặn sự tiến triển của bệnh, nhấn mạnh vào việc can thiệp sớm và thúc đẩy sự hợp tác giữa các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe để có cách tiếp cận đa ngành.

Một số lưu ý khi dùng thuốc

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của rezdiffra bao gồm tiêu chảy và buồn nôn. Rezdiffra đi kèm với một số cảnh báo và biện pháp phòng ngừa nhất định, chẳng hạn như nhiễm độc gan do thuốc và các tác dụng phụ liên quan đến túi mật.

Nên tránh sử dụng rezdiffra ở những bệnh nhân xơ gan mất bù. Bệnh nhân nên ngừng sử dụng rezdiffra nếu họ phát triển các dấu hiệu hoặc triệu chứng suy giảm chức năng gan trong khi điều trị rezdiffra.

Sử dụng rezdiffra cùng lúc với một số loại thuốc khác, đặc biệt là statin để giảm cholesterol, có thể dẫn đến tương tác thuốc đáng kể.

TS. Nikolay Nikolov, Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc của FDA cho biết: Trước đây, những bệnh nhân mắc NASH có sẹo gan nhưng không có thuốc để giải quyết tổn thương gan của họ. Sự chấp thuận của rezdiffra, lần đầu tiên sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị cho những bệnh nhân này, bên cạnh chế độ ăn kiêng và tập thể dục.

Thu Hiền (theo báo SK&ĐS)